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脐带血可治粘多糖病I【消息】

发布时间:2020-09-16 18:38:59 阅读: 来源:复合硅酸盐厂家

【健康讯 2016年6月15日】健康资讯频道为您提供全面健康资讯,用药知识等健康相关资讯,致力于为广大用户提供最优质最全面的健康资讯,为用户的健康保驾护航!

hurler综合征是一种罕见的遗传疾病,在新生儿中的发病率约为1/10万。患病儿童由于缺乏α-l-艾杜糖苷酸酶,其体内粘多糖积聚增多,结果造成大脑、心脏、骨骼、肝脏和角膜等逐渐受损。大约2/3的患者在20岁之前死于心力衰竭或呼吸道感染。

骨髓移植一直是治疗hurler综合征的主要手段,但美国杜克大学医学中心的库尔茨伯格等研究人员指出,成年人捐献的骨髓确实能挽救一部分患者的生命,然而在实际治疗过程中,一半以上的患者通常都难以找到完全匹配的骨髓,捐献的骨髓也并非总能在患者体内顺利生长。

研究人员说,新生儿脐带血中包含的干细胞不仅能够为hurler综合征患者提供体内所缺乏的酶,而且由于脐带血干细胞远没有成人骨髓细胞成熟,这种干细胞不与患者完全匹配也能用于治疗。另外,这种干细胞更容易转化成其他细胞类型,修复患者已受损器官的成功几率相对更大。

库尔茨伯格等人在1995年至2002年期间利用脐带血对20名hurler综合征患者进行治疗,结果其中有17人存活了下来,存活时间最长的已有7年,存活率达到85%。与之相比,接受骨髓移植的患者的存活率一般在63%~72%之间。研究还显示,在修复患者器官损伤方面,脐带血的疗效也优于骨髓移植疗法。

(实习编辑:姚嘉曦)

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